Mukoviszidose ist eine angeborene Erkrankung, die dadurch zustande kommt, dass ein kleiner Baustein der Körperzellen, der „Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator“ (CFTR), gar nicht oder nicht ausreichend funktioniert. Der Direktor der Apotheke des Universitätsklinikums Freiburg, Martin Hug, informiert im Gespräch mit der Mittelbadischen Presse über die medikamentöse Behandlung von Mukoviszidose-Patienten.

Herr Hug, welche Form von Heilmitteln helfen gegen Mukoviszidose?

Ein echtes „Heilmittel“ gegen die Mukoviszidose gibt es leider nicht. Manche Probleme, wie die Schädigung von Bauchspeicheldrüse und Lunge, sind schon bei Erstdiagnose oder sogar bei Geburt angelegt und nicht mehr umzukehren. Allerdings hat die Medizin große Fortschritte gemacht.

Was bewirken Medikamente, die gegen Mukoviszidose eingesetzt werden?

Wir können prinzipiell zwei Arten von Medikamenten unterscheiden. Solche, die das Problem bei der Wurzel anpacken – also die Funktion des CFTR Proteins wiederherstellen – und solche, die die Symptome der Erkrankung behandeln. Bei fast allen Patienten werden inzwischen beide Wege beschritten. Wir haben aber die Hoffnung, dass bei einer frühen Erkennung der Erkrankung eine Behandlung der Ursache die Folgeschäden so gering halten kann, dass die Patienten mit weniger zusätzlichen Medikamenten auskommen.

Welche Nebenwirkungen haben die Medikamente?

Die neuen Arzneimittel, die den ursächlichen Funktionsdefekt bei der Mukoviszidose behandeln, haben glücklicherweise relativ wenig Nebenwirkungen. Es können Kopf- oder Bauchschmerzen auftreten. In seltenen Fällen hat die Leber Schwierigkeiten, die Wirkstoffe zu verarbeiten. Durch eine Anpassung der Dosis lässt sich dieses Problem aber in der Regel beheben.

Anders sieht es natürlich bei den Arzneimitteln aus, die die Symptome behandeln. Hier steht die Therapie der Atemwegsinfektionen im Vordergrund. Dabei kommen Antibiotika zum Einsatz, was mit einer Schädigung der Mund- und Darmflora einhergeht. Nierenfunktion und Gehör können beeinträchtigt werden.

Und diese werden wiederum mit Arzneimitteln behandelt?

Die einfachen Nebenwirkungen lassen sich eigentlich ganz gut beherrschen. Viele Mukoviszidose-Patienten haben im Verlauf ihrer Erkrankung gelernt, Veränderungen in ihrem Körper zu erkennen und diesen mit gezielten Maßnahmen zu begegnen. Schwieriger wird es bei den Nebenwirkungen der Antibiotika, für die es wenig Gegenmittel gibt. Hier ist erforderlich, dass die Therapie engmaschig kontrolliert und bei Auftreten von Nebenwirkungen die Dosis angepasst wird.

Müssen die Erkrankten die Medikamente selbst bezahlen?

Glücklicherweise leben wir in einem Land mit dem nach meiner Einschätzung besten Gesundheitssystem der Welt. Deswegen müssen die Patienten mit Mukoviszidose die zum Teil sehr kostspieligen Medikamente in der Regel nicht selber zahlen.

Sind die Arzneien in jeder Apotheke vorrätig?

Aufgrund der hohen Kosten sind die meisten Arzneimittel zur Behandlung der Mukoviszidose nur dann in einer Apotheke vorrätig, wenn diese regelmäßig solche Patienten beliefert. Gerade die neuen, spezifisch wirksamen Medikamente sind nur direkt vom Hersteller zu bekommen und nicht über den sonst üblichen Großhandel.

Gibt es auch mal Engpässe?

Lieferengpässe bei Arzneimitteln sind leider keine Seltenheit, und streng genommen sind die Präparate zur Behandlung der Mukoviszidose davon nicht ausgenommen. Allerdings sind mir aktuell keine Fälle bekannt, dass es zu lebensbedrohlichen Versorgungsproblemen bei unseren Patienten gekommen ist. Ich weiß aber, dass das in anderen Ländern tatsächlich der Fall war.

Gibt es alternative Heilmethoden?

Ich habe Probleme mit dem Begriff „alternative Heilmethoden“. Viele inzwischen bei der Mukoviszidose angewandte Verfahren wie die Physiotherapie, Atem- und Entspannungsübungen sind heutzutage ebenso wie der Einsatz spezieller pflanzlicher Arzneimittel medizinisch anerkannt. Für komplementärmedizinische Verfahren wie Akupunktur, Homöopathie und traditionell chinesische Medizin sehe ich bei dieser Erkrankung keine Evidenz. Es kann aber sein, dass Patienten sich trotzdem nach Anwendung derartiger Methoden besser fühlen. Allerdings müssen sie diese dann häufig aus der eigenen Tasche bezahlen.

Wie schätzen Sie die Entwicklung in der Therapie ein?

Die vergangenen zehn Jahre haben die medikamentöse Behandlung der Mukoviszidose revolutioniert. Wir haben inzwischen vier zugelassene Wirkstoffe, um die molekulare Ursache dieser Erkrankung zu reparieren. Je früher diese Substanzen zum Einsatz kommen, umso eher können Folgeschäden und damit Krankheitslast vermieden werden. Ich hoffe, dass wir zukünftig noch bessere Wirkstoffe finden werden, um den Patienten das Leben zu erleichtern.